ปัจจุบันนานาประเทศ มีความพยายามในการศึกษาและนำความรู้ที่ได้ จากการวิจัยเกี่ยวกับสเต็มเซลล์มาพัฒนาเพื่อใช้รักษาโรคต่าง ๆ ในมนุษย์ แต่จากองค์ความรู้ที่มีข้อพิสูจน์ทางวิทยาศาสตร์การแพทย์ที่เป็นที่ยอมรับ ณ ขณะนี้ ยังคงจำกัดการรักษาเฉพาะในบางโรคเท่านั้น ผู้ป่วยธาลัสซีเมียเกิดโลหิตจางจากเม็ดเลือดแดงแตกง่ายเพราะการขาด การพร่อง หรือความผิดปกติของโปรตีนฮีโมโกลบินที่ทำหน้าที่ขนส่งออกซิเจนไปเลี้ยงส่วนต่าง ๆ ของร่างกาย โปรตีนฮีโมโกลบินมี 2 ชนิด คือชนิดแอลฟ่า และชนิดเบต้า ในปัจจุบันพบผู้ป่วยธาลัสซีเมียรุนแรงที่ต้องพึ่งพาเลือดจากความผิดปกติของฮีโมโกลบินชนิดเบต้ามากกว่า
สเต็มเซลล์ หรือเซลล์ต้นกำเนิด คือเซลล์ในไขกระดูกที่สามารถแบ่งตัว พัฒนาเป็นเซลล์เม็ดเลือดได้ ผู้ป่วยธาลัสซีเมียมีพันธุกรรมของโปรตีนฮีโมโกลบินผิดปกติตั้งแต่สเต็มเซลล์ ทำให้สร้างเม็ดเลือดแดงได้น้อย และเม็ดเลือดแดงที่สร้างได้ยังแตกง่ายกว่าปกติทำให้ผู้ป่วยเกิดอาการดังกล่าว การรักษาด้วยการปลูกถ่ายสเต็มเซลล์จากบุคคลอื่น จึงเป็นวิธีรักษาจำเพาะสำหรับผู้ป่วยธาลัสซีเมียรุนแรงที่ต้องพึ่งพาเลือด สเต็มเซลล์สามารถเก็บได้จากผู้บริจาคโดยการเจาะเก็บจากไขกระดูก การปั่นแยกเก็บจากกระแสเลือด หรือการเก็บเลือดสายสะดือจากรก โดยการปลูกถ่ายสเต็มเซลล์มีขั้นตอนที่สำคัญ 3 ขั้นตอนหลัก คือ 1) การเตรียมก่อนการปลูกถ่ายฯ 2) การปลูกถ่ายฯ และ 3) การดูแลหลังการปลูกถ่ายฯ โดยมีรายละเอียดดังนี้
การเตรียมก่อนการปลูกถ่ายฯ สามารถแบ่งได้เป็นสองส่วนหลัก ๆ
การเตรียมก่อนการปลูกถ่ายฯ ส่วนแรกคือการหาผู้บริจาคสเต็มเซลล์ที่มีความเข้ากันของเนื้อเยื่อตรงกัน อาจเป็นพี่น้องร่วมบิดามารดาที่ไม่ป่วยเป็นธาลัสซีเมีย หรืออาสาสมัครจากสภากาชาดไทย โดยโอกาสที่พี่น้องร่วมบิดามารดามีความเข้ากันของเนื้อเยื่อตรงกันอยู่ที่ร้อยละ 25 ส่วนโอกาสที่บุคคลอื่นมีความเข้ากันของเนื้อเยื่อตรงกันประมาณ 1 ใน 20,000 – 50,000 ราย แต่ข้อมูลจากสภากาชาดไทยพบผู้มีโอกาสเป็นผู้บริจาคฯ ขั้นแรกประมาณร้อยละ 40 ของผู้ป่วย แต่มีผู้บริจาคฯ เพื่อการการปลูกถ่ายฯ จริงเพียงร้อยละ 5 ของผู้ป่วยเท่านั้นเนื่องจากหลายสาเหตุ เช่น ไม่สามารถติดต่อผู้ลงทะเบียนเป็นผู้บริจาคฯ ได้ ผู้ลงทะเบียนเปลี่ยนใจไม่ยอมบริจาค เป็นต้น
ส่วนที่สอง คือ ผู้ป่วยธาลัสซีเมียรุนแรงที่ต้องพึ่งพาเลือด ต้องรับเลือดที่ผ่านการกรองเม็ดเลือดขาวออก เพื่อลดโอกาสการปลูกถ่ายฯ ล้มเหลว และต้องให้ระดับฮีโมโกลบิน ก่อนการรับเลือดเกินกว่า 9 กรัม ต่อเดซิลิตร และผู้ป่วยธาลัสซีเมียรุนแรง ที่ต้องพึ่งพาเลือดจะมีภาวะธาตุเหล็กเกิน ทำให้จำเป็นต้องรับยาขับเหล็กสม่ำเสมอ เพื่อให้ระดับเฟอร์ริติน หรือธาตุเหล็กในเลือดต่ำที่สุดเท่าที่เป็นได้ โดยระดับเฟอร์ริตินต้องน้อยกว่า 3,000 นาโนกรัมต่อมิลลิลิตร เพื่อลดภาวะแทรกซ้อน หลังการปลูกถ่ายฯ อื่นๆ
การปลูกถ่าย
ผู้ป่วยต้องเข้าพักในห้องปลอดเชื้อที่อากาศผ่านการกรอง ต้องใส่สายสวนหลอดเลือดดำใหญ่เพื่อให้ยาเคมีบำบัดปรับสภาพก่อนการปลูกถ่ายฯ ภาวะแทรกซ้อนที่เกิดในช่วงแรกคือ เบื่ออาหาร คลื่นใส้ อาเจียน ผมร่วงจากยาเคมีบำบัดปรับสภาพที่ได้ จากนั้นจึงให้สเต็มเซลล์จากผู้บริจาคโดยในระยะนี้ผู้ป่วยจำเป็นต้องได้รับยากดภูมิคุ้มกันร่วมด้วยเพื่อป้องกันไม่ให้ร่างกายผู้ป่วยปฏิเสธสเต็มเซลล์จากผู้บริจาค
โดยภาวะแทรกซ้อนที่อาจเกิดในช่วงนี้เกิดจากยาเคมีบำบัดปรับสภาพที่ให้ โดยยาฯ จะยับยั้งการสร้างเม็ดเลือดชนิดต่างๆ และกดการทำงานระบบภูมิคุ้มกันของผู้ป่วย ทำให้ผู้ป่วยมีโอกาสติดเชื้อต่างๆ ได้ง่าย จากนั้นผู้ป่วยต้องพักในห้องปลอดเชื้อฯ รอให้สเต็มเซลล์จากผู้บริจาคทำงานสร้างเม็ดเลือดขึ้นใหม่ซึ่งใช้เวลาประมาณ 2-3 สัปดาห์ เมื่อเม็ดเลือดต่างๆ เริ่มกลับมาต้องทำการตรวจยืนยันว่ามาจากสเต็มเซลล์ของผู้บริจาค พร้อมกับเฝ้าระวังภาวะเซลล์ภูมิคุ้มกันผู้บริจาคทำลายเซลล์ร่างกายผู้ป่วย
เมื่อผู้ป่วยอาการทั่วไปปกติ รับประทานอาหารและยาได้ สามารถดูแลตนเองเบื้องต้นได้ แพทย์จะอนุญาตให้ผู้ป่วยออกจากโรงพยาบาลได้ โดยรวมผู้ป่วยจำเป็นต้องนอนพักในห้องปลอดเชื้อและได้รับการดูแลใกล้ชิดจากแพทย์และพยาบาลนานประมาณ 4-8 สัปดาห์
การดูแลหลังการปลูกถ่ายสเต็มเซลล์
ผู้ป่วยจำเป็นต้องถูกตรวจติดตามอาการอย่างใกล้ชิด โดยในช่วงแรกอาจถี่ถึงสัปดาห์ละ 1-2 ครั้ง เพื่อเฝ้าระวังภาวะแทรกซ้อนที่อาจเกิดได้ โดยเฉพาะการติดเชื้อ และภาวะเซลล์ภูมิคุ้มกันผู้บริจาคทำลายเซลล์ร่างกายผู้ป่วย พร้อมกับตรวจวัดระดับเม็ดเลือด ระดับยากดภูมิคุ้มกัน และการทำงานของอวัยวะต่างๆ เมื่อผู้ป่วยอาการปกติ ไม่พบภาวะแทรกซ้อนต่างๆ และระดับเม็ดเลือดอยู่ในเกณฑ์ปกติประมาณ 4-6 เดือน แพทย์อาจลดยากดภูมิคุ้มกันลงเรื่อยๆ จนสามารถหยุดยากดภูมิคุ้มกันได้ โดยเฉลี่ยใช้เวลาประมาณ 6-12 เดือนหลังการปลูกถ่ายฯ ขึ้นกับแหล่งของสเต็มเซลล์ผู้ป่วยหลังการปลูกถ่ายฯ จำเป็นต้องได้รับวัคซีนป้องกันโรคต่างๆ ใหม่อีกครั้ง เนื่องจากเซลล์ระบบภูมิคุ้มกันเดิมได้ถูกทำลายโดยยาเคมีบำบัดปรับสภาพ นอกจากนั้นผู้ป่วยหลังการปลูกถ่ายฯ จำเป็นต้องตรวจวัดระดับเม็ดเลือดเป็นระยะ เพื่อประเมินการทำงานของสเต็มเซลล์จากผู้บริจาค และจำเป็นต้องตรวจประเมินการทำงานของอวัยวะต่างๆ เพื่อเฝ้าระวังภาวะแทรกซ้อนระยะยาวที่อาจเกิดจากยาเคมีบำบัดปรับสภาพ เช่น ภาวะหัวใจทำงานผิดปกติ ภาวะพังผืดในปอด เป็นต้น
ดังนั้น การปลูกถ่ายสเต็มเซลล์ในผู้ป่วยธาลัสซีเมียรุนแรงที่ ต้องพึ่งพาเลือด จึงเป็นการรักษามาตรฐานเดียวที่สามารถ ทำให้ผู้ป่วยหายขาดจากโรคดังกล่าวได้ ในปัจจุบัน ทางสำนักงานหลักประกันสุขภาพแห่งชาติ (สปสช.) ได้เริ่มรับรองค่าใช้จ่ายการปลูกถ่าย สเต็มเซลล์ในผู้ป่วยธาลัสซีเมียรุนแรง ที่ต้องพึ่งพาเลือด โดยผู้ป่วยภาวะดังกล่าวสามารถเข้ารับ การรักษาพยาบาลได้ ณ สถานพยาบาลที่ ผ่านการรับรองโดย สปสช. เพื่อให้ผู้ป่วยหายขาดจากโรคที่เป็นอยู่ได้
ขอบคุณข้อมูลจาก เว็บไซต์ของสมาคมโลหิตวิทยาแห่งประเทศไทย (tsh.or.th)
